Sarepta Therapetics 28 września 2020 ogłosiło pozytywne wyniki trwającego badania odnośnie SRP-9003 (badanej terapii genowej dla LGMD2E). Wyniki zawierały 18-miesięczne dane pacjentów z grup leczonych małą dawką (3 pacjentów) i 6-miesięczne od pacjentów leczonych wysoką dawką (3 pacjentów). LGMD2E jest…
Miesiąc sierpień to każdego roku czas szerzenia świadomości o Rdzeniowym Zaniku Mięśni SMA. SMA to rzadka, postępująca choroba genetyczna, która często doprowadza do przedwczesnej śmierci upośledzając takie czynności życiowe jak chodzenie, jedzenie, jak również oddychanie w późniejszych etapach. W Polsce…
W czerwcu Sarepta Therapeutics ogłosiła pozytywne wyniki swojego badania nad terapią genową w LGMD2E (Dystrofia mięśniowa typu obręczowo-kończynowego). Badanie SRP-9003 miało na celu zbadanie bezpieczeństwo terapii i jej skuteczność na 6 uczestnikach w wieku 4-13 (3 brało poddano terapii o…
Żyć nie tylko marzeniami, czyli historia, której nie można włożyć między bajki, to najnowszy film Fundacji Parent Project opisujący życie i potrzeby pacjentów z DMD.
W kwietniu na stronach Europejskiej Akademii Neurologii zostały opublikowane Zalecenia dla pacjenów z SLA i ich opiekunów związane z pandemią COVID19 przygotowane przez ekspertów EAN i ENCALS. Poniżej prezentujemy Zalecenia dla pacjentów z SLA, członków ich rodzin oraz opiekunów w…
Zalecenia dla pacjentów z Dystrofią mięśniową typu Duchenne’a w związku z pandemią koronawirusa (SARS-CoV-2) z dn. 5.04.2020r Prof. dr hab. med. Anna Kostera-Pruszczyk* Dr hab. med. Anna Potulska-Chromik* *Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Europejska Sieć Referencyjna dla Chorób Nerwowo-Mięśniowych EURO-NMD…
Szanowni Państwo, W związku z licznymi zapytaniami dotyczącymi możliwości wpłat środków finansowych na rzecz walki z pandemią wywołaną koronawirusem uprzejmie informujemy, że darowizny i dotacje na ten cel można wpłacać na podany niżej numer rachunku bankowego: UNIWERSYTECKIE CENTRUM KLINICZNE WARSZAWSKIEGO…
Zalecania dla pacjentów z chorobami nerwowo-mięśniowymi w związku z pandemią koronawirusa (SARS-CoV-2) opracowane przez Zespół Kliniki Neurologii CSK UCK WUM z dn. 20.02.2020r Pacjenci z chorobami nerwowo-mięśniowymi w związku pandemią koronawirusa (SARS-CoV-2) powinni stosować się do aktualnych zaleceń dostępnych na…
Fundacja SMA, Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych oraz Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni wyrażają zaniepokojenie pojawiającymi się ostatnio przekłamaniami dotyczącymi leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce. Szczególne obawy wynikają z nierzetelnego przekazu medialnego dotyczącego możliwości leczenia…