Zapraszamy osoby cierpiące na uogólnioną miastenię rzekomoporaźną (Myasthenia Gravis) do udziału w wizycie kwalifikującej do badania klinicznego, które prowadzone jest aktualnie w Szpitalu Aidport w Skórzewie pod Poznaniem. Wspomniane badanie kliniczne dotyczy nowoczesnej terapii, wykorzystującej lek, który od 5 lat…
Amyloidoza serca bywa chorobą trudną do rozpoznania. Jej objawy i obraz w badaniach często przypominają inne schorzenia kardiologiczne, takie jak niewydolność serca czy kardiomiopatia przerostowa. Dr hab. n. med. Łukasz Mazurkiewicz tłumaczy, jakie cechy amyloidozy transtyretynowej mogą naprowadzić lekarzy na…
Amyloidoza transtyretynowa serca może przez długi czas rozwijać się niemal bezobjawowo. Pierwsze sygnały choroby bywają niecharakterystyczne i łatwe do przeoczenia. Dr n. med. Monika Gawor-Prokopczyk z Oddziału Kardiomiopatii Narodowego Instytutu Kardiologii w Warszawie opowiada, jakie objawy kardiologiczne powinny zwrócić uwagę…
Czy Pana/Pani dziecko doświadcza objawów uogólnionej miastenii (gMG) mimo stosowania stabilnej terapii miastenii (MG)? Celem prowadzonego badania Vibrance-MG jest ocena bezpieczeństwa stosowania i skuteczności badanego leku u dzieci i młodzieży z rozpoznaniem gMG. Do tego badania obecnie włączane są dzieci…
Jednym z najważniejszych elementów Planu dla Chorób Rzadkich jest tworzenie wyspecjalizowanych ośrodków eksperckich. Stanowią one fundament skoordynowanej opieki nad pacjentami chorującymi na schorzenia takie jak: choroba Pompego, miastenia, SMA, amyloidoza ATTR czy dystrofie mięśniowe. To właśnie w takich placówkach pacjenci…
Opublikowano wspólne stanowisko organizacji pacjentów chorujących na miastenię, dotyczące rzeczywistego dostępu do terapii w kontekście realizacji Planu dla Chorób Rzadkich na lata 2024–2026. Dokument został przygotowany przez cztery aktywnie działające organizacje pacjenckie i w pełni popiera założenia Planu, jednocześnie apelując…
Europejskie Sieci Referencyjne (ERN) to nowoczesne, wirtualne struktury zrzeszające wyspecjalizowane ośrodki medyczne z całej Unii Europejskiej. Ich zadaniem jest opieka nad pacjentami z chorobami rzadkimi i złożonymi, które wymagają szczególnie zaawansowanej diagnostyki i leczenia. Dzięki międzynarodowej współpracy ERN łączą wiedzę…
Plan dla Chorób Rzadkich został oficjalnie przedłużony do końca 2026 roku. Decyzja ta pozwoli na dokończenie kluczowych elementów, takich jak rejestr chorób rzadkich, karta pacjenta czy ośrodki eksperckie. Jednak w środowisku medycznym i pacjenckim coraz częściej pojawia się pytanie: co…
Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich miał zostać w pełni zrealizowany do końca 2025 roku. Jednak w trakcie wdrażania pojawiły się opóźnienia, które uniemożliwiły zakończenie projektu w zakładanym terminie. W związku z tym Ministerstwo Zdrowia zdecydowało o przedłużeniu Planu na kolejny…
Wdrażanie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich zostało pierwotnie zaplanowane do końca 2025 roku. W trakcie realizacji pojawiły się jednak opóźnienia dotyczące kilku kluczowych założeń. Już dziś wiadomo, że pełne zrealizowanie wszystkich punktów przedsięwzięcia w zakładanym terminie nie będzie możliwe, co…