Czy Pana/Pani dziecko doświadcza objawów uogólnionej miastenii (gMG) mimo stosowania stabilnej terapii miastenii (MG)? Celem prowadzonego badania Vibrance-MG jest ocena bezpieczeństwa stosowania i skuteczności badanego leku u dzieci i młodzieży z rozpoznaniem gMG. Do tego badania obecnie włączane są dzieci…
Jednym z najważniejszych elementów Planu dla Chorób Rzadkich jest tworzenie wyspecjalizowanych ośrodków eksperckich. Stanowią one fundament skoordynowanej opieki nad pacjentami chorującymi na schorzenia takie jak: choroba Pompego, miastenia, SMA, amyloidoza ATTR czy dystrofie mięśniowe. To właśnie w takich placówkach pacjenci…
Opublikowano wspólne stanowisko organizacji pacjentów chorujących na miastenię, dotyczące rzeczywistego dostępu do terapii w kontekście realizacji Planu dla Chorób Rzadkich na lata 2024–2026. Dokument został przygotowany przez cztery aktywnie działające organizacje pacjenckie i w pełni popiera założenia Planu, jednocześnie apelując…
Europejskie Sieci Referencyjne (ERN) to nowoczesne, wirtualne struktury zrzeszające wyspecjalizowane ośrodki medyczne z całej Unii Europejskiej. Ich zadaniem jest opieka nad pacjentami z chorobami rzadkimi i złożonymi, które wymagają szczególnie zaawansowanej diagnostyki i leczenia. Dzięki międzynarodowej współpracy ERN łączą wiedzę…
Plan dla Chorób Rzadkich został oficjalnie przedłużony do końca 2026 roku. Decyzja ta pozwoli na dokończenie kluczowych elementów, takich jak rejestr chorób rzadkich, karta pacjenta czy ośrodki eksperckie. Jednak w środowisku medycznym i pacjenckim coraz częściej pojawia się pytanie: co…
Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich miał zostać w pełni zrealizowany do końca 2025 roku. Jednak w trakcie wdrażania pojawiły się opóźnienia, które uniemożliwiły zakończenie projektu w zakładanym terminie. W związku z tym Ministerstwo Zdrowia zdecydowało o przedłużeniu Planu na kolejny…
Wdrażanie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich zostało pierwotnie zaplanowane do końca 2025 roku. W trakcie realizacji pojawiły się jednak opóźnienia dotyczące kilku kluczowych założeń. Już dziś wiadomo, że pełne zrealizowanie wszystkich punktów przedsięwzięcia w zakładanym terminie nie będzie możliwe, co…
Podczas I edycji konferencji Kalejdoskop Chorób Rzadkich jednym z głównych tematów była aktualna sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi oraz kierunki rozwoju opieki nad nimi. Szczególną uwagę poświęcono dzieciom, u których pierwsze objawy wielu schorzeń pojawiają się już w okresie niemowlęcym.…
W dniach 3–4 października w Warszawie odbyła się pierwsza edycja konferencji Kalejdoskop Chorób Rzadkich. Wydarzenie zgromadziło ponad 150 uczestników oraz 40 wykładowców, co potwierdziło ogromne zainteresowanie tematyką rzadkich schorzeń i potrzebą tworzenia przestrzeni do wymiany wiedzy oraz doświadczeń. Spotkanie ekspertów,…
Jednym z kluczowych problemów w obszarze chorób rzadkich jest brak pełnych i aktualnych danych o liczbie pacjentów. Profesor Anna Kostera-Pruszczyk zwraca uwagę, że trudności te mają realne konsekwencje nie tylko dla systemu opieki zdrowotnej, ale przede wszystkim dla samych chorych,…