Zolgensma® – co warto wiedzieć o terapii genowej w SMA?

Zolgensma®, czyli onasemnogen abeparwowek, to terapia genowa stosowana w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Jest jedną z trzech terapii dostępnych w Polsce w ramach programu lekowego leczenia SMA, obok leków Spinraza® i Evrysdi®. Dla wielu rodzin sama możliwość leczenia przyczynowego SMA…









