Nie każdy pacjent z miastenią gravis ma dodatnie wyniki standardowych badań przeciwciał. U części osób rozpoznanie choroby jest bardziej skomplikowane, ponieważ mimo charakterystycznych objawów nie udaje się wykryć autoprzeciwciał badanych rutynowo w diagnostyce.
W maju 2026 roku w Stanach Zjednoczonych zapadła ważna decyzja dotycząca tej grupy pacjentów. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) rozszerzyła wskazania do stosowania efgartigimodu, znanego pod nazwą Vyvgart®, oraz jego postaci podskórnej Vyvgart Hytrulo®.
Rozszerzenie obejmuje dorosłych z uogólnioną miastenią gravis niezależnie od wymienionych profili przeciwciał, w tym pacjentów seronegatywnych.
Czym jest miastenia seronegatywna?
W diagnostyce miastenii gravis duże znaczenie ma oznaczanie przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR), kinazie MuSK i białku LRP4.
U części chorych standardowe badania nie wykazują tych przeciwciał. Mówimy wówczas o postaci seronegatywnej, a w przypadku braku wykrycia wszystkich trzech grup przeciwciał – o postaci potrójnie seronegatywnej.
Brak wykrywalnych przeciwciał nie oznacza automatycznie braku miastenii. Rozpoznanie wymaga jednak szczególnie starannej diagnostyki neurologicznej, oceny objawów oraz odpowiednich badań elektrofizjologicznych i wykluczenia innych przyczyn osłabienia mięśni.
Co zmieniło się w Stanach Zjednoczonych?
Wcześniejsze amerykańskie wskazania do leczenia efgartigimodem były bardziej ograniczone pod względem profilu serologicznego pacjentów.
Decyzja FDA z 8 maja 2026 roku rozszerzyła zakres stosowania leku na dorosłych z uogólnioną miastenią gravis, obejmując także osoby z przeciwciałami anty-MuSK, anty-LRP4 oraz pacjentów potrójnie seronegatywnych.
Podstawą decyzji były wyniki badania klinicznego fazy III ADAPT SERON, w którym uczestniczyły osoby z uogólnioną miastenią bez wykrywalnych przeciwciał anty-AChR.
Co wykazało badanie ADAPT SERON?
Badanie wykazało istotną statystycznie poprawę wyniku MG-ADL w grupie leczonej efgartigimodem w porównaniu z placebo.
W skali MG-ADL oceniane są m.in. trudności z mówieniem, połykaniem, oddychaniem, poruszaniem się i codziennymi czynnościami.
Wyniki stanowią ważny argument za dalszym rozwijaniem terapii dla pacjentów, którzy nie należą do najczęściej rozpoznawanej grupy z przeciwciałami anty-AChR.
Należy jednak pamiętać, że skuteczność leczenia u konkretnej osoby zawsze wymaga indywidualnej oceny klinicznej.
Co ta decyzja oznacza dla polskich pacjentów?
Decyzja FDA dotyczy amerykańskich wskazań rejestracyjnych i nie oznacza automatycznej zmiany kryteriów refundacji w Polsce.
Warto jednak zwrócić uwagę na jej szersze znaczenie: medycyna coraz wyraźniej dostrzega potrzeby różnych grup pacjentów z miastenią gravis, również tych, których wyniki badań serologicznych nie odpowiadają najczęściej spotykanym profilom.
Jako PTCHNM podkreślamy znaczenie prawidłowej diagnostyki oraz dostępu do specjalistów mających doświadczenie w leczeniu miastenii. Szczególnie w bardziej złożonych przypadkach właściwe rozpoznanie i indywidualne dobranie leczenia mają podstawowe znaczenie.