W miastenii gravis nowoczesne leczenie nie powinno być postrzegane wyłącznie jako koszt systemu. Dla pacjenta może oznaczać uniknięcie ciężkiego pogorszenia, powrót do samodzielności, pracy, życia rodzinnego i codziennych aktywności. Jak zwraca uwagę prof. Monika Adamczyk-Sowa w rozmowie z NewsMed ↗, mimo ogromnego postępu w leczeniu chorób rzadkich nadal istnieją bariery, które nie pozwalają lekarzom leczyć pacjentów tak, jak pozwala na to współczesna wiedza medyczna.
Miastenia gravis jest chorobą autoimmunologiczną, w której dochodzi do zaburzenia przekazywania sygnału między nerwem a mięśniem. Objawy mogą być bardzo różne: od opadania powiek i podwójnego widzenia, przez osłabienie kończyn, trudności z mówieniem, połykaniem i gryzieniem, aż po zajęcie mięśni oddechowych.
Miastenia to nie tylko zmęczenie
Jednym z największych wyzwań w miastenii jest zmienność objawów. Pacjent jednego dnia może funkcjonować względnie dobrze, a kolejnego mieć trudności z podstawowymi czynnościami. Choroba bywa nazywana „chorobą płatków śniegu”, ponieważ u każdego pacjenta może przebiegać nieco inaczej.
W rozmowie z NewsMed prof. Adamczyk-Sowa podkreśla, że w Polsce na miastenię choruje ok. 11 tysięcy osób. U części pacjentów choroba może mieć przebieg ciężki i niebezpieczny, zwłaszcza gdy dochodzi do zajęcia mięśni oddechowych.
Przełom miasteniczny — najpoważniejsze zagrożenie
Jednym z najgroźniejszych powikłań miastenii jest przełom miasteniczny. Oznacza on niewydolność oddechową, w której pacjent może wymagać intubacji i podłączenia do respiratora. To stan bezpośredniego zagrożenia życia.
Według informacji przywołanych w rozmowie z NewsMed, przełom miasteniczny może rozwinąć się u około 20 proc. pacjentów z miastenią. To pokazuje, że mówimy nie tylko o chorobie wpływającej na komfort życia, ale także o schorzeniu, które w określonych sytuacjach może zagrażać bezpieczeństwu pacjenta.
Nowoczesne terapie mogą działać szybko
W ostatnich latach w leczeniu miastenii pojawiły się terapie biologiczne ukierunkowane na konkretne mechanizmy choroby. Jak wskazuje prof. Adamczyk-Sowa, w programie lekowym B.157 znajdują się preparaty biologiczne, które mogą istotnie hamować aktywność choroby.
Szczególnie ważne jest to, że u części pacjentów odpowiedź na leczenie może być bardzo szybka. W praktyce oznacza to, że osoba, która wcześniej miała ogromne trudności z podstawowym funkcjonowaniem, może odzyskać możliwość wykonywania codziennych czynności, większą samodzielność i poczucie bezpieczeństwa.
Problemem pozostaje zbyt wąski dostęp
Choć program lekowy jest bardzo ważnym krokiem, dostęp do terapii biologicznych nadal pozostaje ograniczony. W rozmowie z NewsMed wskazano, że w Polsce z takich terapii korzysta niewiele ponad 100 pacjentów, czyli niewielki odsetek osób chorujących na miastenię.
Problemem są bardzo restrykcyjne kryteria kwalifikacji. Pacjent często musi przejść długi okres leczenia klasycznego, doświadczyć nieskuteczności kolejnych terapii, a dodatkowo spełnić warunki związane z ciężkim przebiegiem choroby. W praktyce oznacza to, że dostęp do nowoczesnego leczenia może pojawiać się dopiero wtedy, gdy pacjent jest już mocno obciążony chorobą i dotychczasowym leczeniem.
Ukryte koszty opóźnionego leczenia
Oceniając dostęp do nowoczesnych terapii, nie można patrzeć wyłącznie na koszt leku. Trzeba uwzględnić także koszty opóźnionego leczenia: hospitalizacje, terapie ratunkowe, przewlekłą sterydoterapię i jej powikłania, ograniczenie aktywności zawodowej, utratę samodzielności oraz obciążenie rodzin i opiekunów.
Jeżeli pacjent dzięki skutecznemu leczeniu może wrócić do pracy, życia rodzinnego i codziennych aktywności, korzyść nie dotyczy wyłącznie jednej osoby. To także korzyść społeczna i ekonomiczna. Dlatego nowoczesne leczenie w cięższych postaciach miastenii powinno być traktowane nie tylko jako wydatek, ale także jako inwestycja w bezpieczeństwo, samodzielność i jakość życia pacjentów.
Perspektywa PTCHNM
Jako PTCHNM podkreślamy, że rozwój terapii powinien iść w parze z realnym dostępem do leczenia. Program lekowy nie może być wyłącznie formalną możliwością istniejącą na papierze. Powinien odpowiadać na rzeczywiste potrzeby pacjentów, którzy zmagają się z aktywną, uogólnioną lub trudną do kontrolowania miastenią.
Potrzebujemy takiego podejścia, w którym leczenie nie jest odkładane do momentu bardzo ciężkiego pogorszenia. Celem powinno być zapobieganie kryzysom, ograniczanie powikłań, zmniejszanie obciążenia przewlekłą terapią i umożliwienie pacjentom jak najlepszego funkcjonowania.
Podsumowanie
Miastenia gravis może prowadzić do poważnych ograniczeń, a w części przypadków także do stanów bezpośredniego zagrożenia życia. Nowoczesne terapie biologiczne dają szansę na lepszą kontrolę choroby, szybszą poprawę i większą samodzielność pacjentów.
Najważniejsze jest jednak to, aby dostęp do leczenia był realny i możliwy odpowiednio wcześnie. W przypadku miastenii skuteczna terapia może oznaczać nie tylko mniej objawów, ale także powrót do pracy, rodziny, codzienności i poczucia bezpieczeństwa.