Nowoczesne leczenie miastenii gravis zmienia życie pacjentów. Potrzebny jest jednak szerszy dostęp do terapii

Miastenia gravis to choroba, która potrafi w bardzo krótkim czasie odebrać pacjentowi sprawność, samodzielność i poczucie bezpieczeństwa. Osłabienie mięśni, problemy z mówieniem, połykaniem, oddychaniem, chodzeniem czy utrzymaniem otwartych powiek nie są „zwykłym zmęczeniem”. To objawy choroby autoimmunologicznej, która wymaga właściwej diagnostyki, specjalistycznego leczenia i realnego dostępu do nowoczesnych terapii.

O przełomie, jaki w ostatnich latach dokonał się w leczeniu miastenii, mówiła prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, w rozmowie opublikowanej w serwisie NewsMed (otwiera się w nowej karcie). Wskazała, że nowoczesne terapie biologiczne mogą u części pacjentów przynosić bardzo szybką poprawę funkcjonowania. Dla chorych oznacza to nie tylko lepszą kontrolę objawów, ale często również powrót do codziennych aktywności, pracy, rozmowy, jedzenia i życia rodzinnego.

Miastenia gravis jest chorobą zmienną i często niezrozumianą

Jednym z największych problemów pacjentów z miastenią gravis jest zmienność objawów. Ta sama osoba jednego dnia może wyglądać na zdrową, a następnego mieć trudności z mówieniem, chodzeniem, połykaniem lub oddychaniem. Objawy często nasilają się wraz z wysiłkiem i mogą ustępować po odpoczynku, co sprawia, że choroba bywa niezrozumiana przez otoczenie.

Miastenia może mieć przebieg łagodniejszy, ale u części pacjentów prowadzi do poważnych ograniczeń, nawracających pogorszeń, hospitalizacji i konieczności leczenia ratunkowego. Szczególnie trudne są sytuacje, w których choroba wpływa na mięśnie odpowiedzialne za oddychanie, połykanie i mowę. Wtedy nie mówimy już wyłącznie o komforcie życia, ale także o bezpieczeństwie pacjenta.

Nowoczesne terapie biologiczne to ważny przełom

Przez wiele lat leczenie miastenii opierało się przede wszystkim na lekach objawowych, sterydach, klasycznych lekach immunosupresyjnych oraz terapiach ratunkowych, takich jak immunoglobuliny lub plazmafereza. Te metody nadal mają swoje miejsce w leczeniu, jednak nie u każdego pacjenta pozwalają uzyskać wystarczającą kontrolę choroby.

Nowe terapie biologiczne działają bardziej celowanie na mechanizmy odpowiedzialne za rozwój objawów miastenii. Ich pojawienie się zmieniło sposób myślenia o leczeniu pacjentów z cięższą, aktywną postacią choroby. Jak podkreślają eksperci, u części chorych poprawa po zastosowaniu leczenia biologicznego może być widoczna bardzo szybko, co ma ogromne znaczenie dla osób z nasilonymi objawami.

Od 2024 roku w Polsce funkcjonuje program lekowy B.157, który umożliwia leczenie wybranych pacjentów z miastenią gravis nowoczesnymi terapiami. To bardzo ważny krok, ale z perspektywy pacjentów i organizacji pacjenckich nie powinien być traktowany jako koniec drogi.

Program lekowy B.157: sukces, ale także wyzwanie

Program lekowy dla pacjentów z miastenią gravis jest ogromnie potrzebny, ponieważ daje dostęp do terapii, których wielu chorych nie mogłoby sfinansować samodzielnie. Jednocześnie kryteria kwalifikacji do programu pozostają restrykcyjne. W praktyce oznacza to, że część pacjentów, którzy mogliby odnieść korzyść z nowoczesnego leczenia, nadal nie ma do niego łatwego dostępu.

Problemem nie jest wyłącznie sama obecność programu w systemie. Kluczowe znaczenie mają również: liczba ośrodków realizujących leczenie, poziom finansowania, sprawność kwalifikacji oraz kryteria, które decydują o tym, czy pacjent może zostać włączony do terapii. Program lekowy powinien działać nie tylko formalnie, ale przede wszystkim realnie — tak, aby pacjent z aktywną, trudną do kontrolowania miastenią mógł otrzymać pomoc wtedy, kiedy jej potrzebuje.

Nowy lek refundowany od 1 lipca 2026 roku

Od 1 lipca 2026 roku lista terapii refundowanych w Polsce została rozszerzona. Wśród nowych terapii znalazł się rozanoliksyzumab, stosowany w leczeniu uogólnionej postaci miastenii gravis u dorosłych pacjentów z przeciwciałami anty-AChR lub anty-MuSK. Informację o nowych terapiach refundowanych od 1 lipca 2026 roku opublikowało Ministerstwo Zdrowia (otwiera się w nowej karcie).

Rozanoliksyzumab, znany pod nazwą handlową Rystiggo, jest lekiem biologicznym stosowanym jako terapia dodana do standardowego leczenia u dorosłych pacjentów z uogólnioną miastenią gravis. Europejska Agencja Leków opisuje go jako terapię przeznaczoną dla pacjentów z obecnością przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny AChR lub przeciwciał anty-MuSK. Więcej informacji o leku znajduje się na stronie Europejskiej Agencji Leków (otwiera się w nowej karcie).

PTCHNM aktywnie wspierało proces refundacyjny

Polskie Towarzystwo Chorób Nerwowo-Mięśniowych aktywnie uczestniczyło w działaniach dotyczących refundacji nowoczesnych terapii w miastenii gravis. Jako organizacja reprezentująca pacjentów i ich potrzeby przygotowaliśmy opinię do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, wskazując na znaczenie dostępu do skutecznego leczenia dla osób żyjących z tą chorobą.

Z perspektywy pacjentów refundacja kolejnej terapii jest bardzo ważną wiadomością. Oznacza większe możliwości leczenia i daje nadzieję osobom, u których choroba pozostaje aktywna mimo dotychczas stosowanych metod. Jednocześnie podkreślamy, że sam fakt refundacji nie rozwiązuje wszystkich problemów. Równie istotne jest to, aby pacjenci mogli realnie skorzystać z leczenia w odpowiednim czasie.

Potrzebne są łagodniejsze kryteria i lepszy dostęp do leczenia

Mamy nadzieję, że kolejnym krokiem będzie złagodzenie kryteriów kwalifikacyjnych do programu lekowego oraz takie finansowanie leczenia, które pozwoli ośrodkom obejmować terapią większą liczbę pacjentów. Nowoczesne leki nie powinny być dostępne wyłącznie dla bardzo wąskiej grupy chorych, którzy spełnią wyjątkowo ostre warunki formalne.

Nie oznacza to, że każdy pacjent z miastenią gravis wymaga leczenia biologicznego. Część osób dobrze funkcjonuje na leczeniu objawowym lub standardowej terapii. Są jednak pacjenci, u których choroba jest ciężka, aktywna, trudna do kontrolowania i realnie ogranicza codzienne życie. To właśnie dla nich dostęp do nowoczesnych terapii może oznaczać ogromną zmianę.

Miastenia wymaga specjalistycznej opieki

Pacjenci po diagnozie miastenii gravis często szukają informacji, gdzie mogą uzyskać pomoc i którzy lekarze mają doświadczenie w leczeniu tej choroby. To zrozumiałe, ponieważ miastenia wymaga wiedzy, uważnej obserwacji i indywidualnego podejścia do leczenia.

Osoby chorujące na miastenię gravis oraz ich bliskich zachęcamy do zapoznania się z materiałami dostępnymi na stronie PTCHNM. W zakładkach poświęconych miastenii znajdują się informacje, które mogą pomóc lepiej zrozumieć chorobę, jej objawy, możliwości leczenia oraz dalsze kroki po rozpoznaniu.

Podsumowanie

Nowoczesne leczenie miastenii gravis zmienia życie pacjentów. Pozwala lepiej kontrolować chorobę, ograniczać ciężkie pogorszenia i w wielu przypadkach wracać do codziennych aktywności. Refundacja kolejnej terapii od 1 lipca 2026 roku to ważny krok w dobrą stronę.

Jako PTCHNM będziemy nadal wspierać działania na rzecz poprawy dostępu do diagnostyki, specjalistycznej opieki i innowacyjnego leczenia. Wierzymy, że pacjenci z miastenią gravis powinni mieć realną szansę na terapię dobraną do przebiegu choroby, a nie ograniczaną wyłącznie przez zbyt restrykcyjne kryteria administracyjne.

Źródła

• NewsMed: rozmowa z prof. Anną Kosterą-Pruszczyk o miastenii i nowoczesnym leczeniu (otwiera się w nowej karcie)
• Ministerstwo Zdrowia: 25 nowych terapii na liście leków refundowanych od 1 lipca 2026 r. (otwiera się w nowej karcie)
• Ministerstwo Zdrowia: obwieszczenie refundacyjne na 1 lipca 2026 r. (otwiera się w nowej karcie)
• Europejska Agencja Leków: Rystiggo, rozanolixizumab (otwiera się w nowej karcie)