Terapia genowa SRP-9003 w leczeniu LGMD2E wykazuje trwałą poprawę funkcjonowania 18 miesięcy po podaniu
Sarepta Therapetics 28 września 2020 ogłosiło pozytywne wyniki trwającego badania odnośnie SRP-9003 (badanej terapii genowej dla LGMD2E). Wyniki zawierały 18-miesięczne dane pacjentów z grup leczonych małą dawką (3 pacjentów) i 6-miesięczne od pacjentów leczonych wysoką dawką (3 pacjentów). LGMD2E jest…