„Choroby nerwowo-mięśniowe to choroby nerwów obwodowych i mięśni, przejawiające się zwykle trudnościami w poruszaniu się i wykonywaniu nawet prostych czynności. Pacjent łatwo się męczy i może mieć zadyszkę już po niewielkim wysiłku” – dr Marek Bodzioch, specjalista neurolog dziecięcy i…
Firma Sarepta Therapeutics ogłosiła dzisiaj nowe dane dotyczące badania próbnego SRP-9003 (wcześniej MYO-101 ), terapii genowej dystrofii obręczowo kończynowej (LGMD) typu 2E. Do tej pory troje dzieci z LGMD 2E otrzymało dawkę i nie zgłoszono żadnych efektów niepożądanych dotyczących bezpieczeństwa.…
W dniach 13-14 kwietnia, w samym sercu Europy w Brukseli odbyło się coroczne walne zgromadzenie członków EPF (Europejskie Forum Pacjentów). Wydarzenie było okazją do zrelacjonowania działań EPF w 2018 roku, a także przyjrzenia się na to, jakie działania zaplanowano na…